È pisana, lavora alla Stella Maris e all’Istituto di Neuroscienze del CNR, ed è alla guida di un progetto che potrebbe cambiare la vita di molti bambini affetti da una malattia rarissima. Laura Baroncelli, classe 1981, ha ottenuto un finanziamento di 239mila euro dalla Fondazione Telethon per proseguire il suo studio sul deficit del trasportatore della creatina, una patologia genetica che colpisce prevalentemente i maschi provocando disabilità intellettiva, ritardo del linguaggio, difficoltà motorie, sintomi dello spettro autistico ed epilessia.
“Abbiamo concluso un primo progetto finanziato da Telethon, nel quale ci siamo concentrati sulla ricerca di una terapia genica che, come tutte le terapie geniche, provasse a sostituire il gene ‘malato’ con uno che funziona”, ha spiegato la dottoressa. “Per fare questo abbiamo utilizzato un vettore virale, sfruttando le capacità di un virus non patogeno che infettando le cellule porta il gene funzionante laddove noi vogliamo che vada, in questo caso nel cervello”.
Il nuovo progetto rappresenta un’evoluzione: “Siamo in una fase preclinica, basata su modello animale, che ci auguriamo ponga le basi per un futuro studio clinico, che a sua volta potrebbe portare alla messa a punto di una terapia genica per i bambini affetti da questa patologia”.
Accanto al lavoro sui modelli sperimentali, prosegue anche l’attività a stretto contatto con i piccoli pazienti seguiti dalla Stella Maris. “Grazie alla collaborazione con il professor Giovanni Cioni e la professoressa Roberta Battini, stiamo lavorando allo sviluppo di biomarcatori, misurazioni che ci permettono di monitorare l’evoluzione della malattia e la risposta alle terapie attualmente disponibili”, ha aggiunto Baroncelli.
Neuroscienziata con un curriculum solido, nel 2017 è stata visiting researcher a Göttingen con una borsa della Fondazione Veronesi, mentre dal 2018 è attiva presso l’IRCCS Stella Maris. Da anni lavora sui meccanismi di plasticità cerebrale e sull’elaborazione di protocolli innovativi per le malattie del neurosviluppo.