Pisa capofila nella sfida CAR-T contro tumori rari

PISA — Una nuova frontiera nella lotta contro alcuni dei tumori del sangue più rari e aggressivi partirà da Pisa. L'Aifa ha finanziato CARtoALL, studio multicentrico che punta a sviluppare la prima terapia CAR-T italiana destinata alla leucemia linfoblastica acuta T e ai linfomi periferici a cellule T recidivati o refrattari. A coordinare il progetto sarà Sara Galimberti, professoressa ordinaria di Ematologia dell'Università di Pisa e direttrice dell'Unità operativa di Ematologia dell'Aoup.

Il finanziamento rientra nel Bando Aifa 2025 per le malattie rare e permetterà di portare avanti il progetto insieme all'Università e all'Aoup di Pisa, all'IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori" di Meldola e all'Università di Bologna. L'obiettivo riguarda patologie per le quali, soprattutto quando la malattia ritorna dopo le terapie convenzionali o il trapianto allogenico, le possibilità di cura restano molto limitate.

Al centro dello studio c'è CAR-T-One, una terapia sviluppata dopo anni di ricerca preclinica dal gruppo "Adoptive CAR T cell platform" dell'IRST di Meldola. Il bersaglio individuato è TRBC1, proteina presente sulle cellule tumorali nel 40% delle neoplasie T. L'approccio punta a colpire le cellule maligne preservando una parte importante del normale sistema immunitario.

"I risultati ottenuti nei modelli sperimentali in vitro ed in vivo sono estremamente promettenti: CAR-T-One ha dimostrato una potente attività antitumorale, inducendo remissioni complete e durature e mostrando un profilo di sicurezza favorevole, elementi che hanno posto le basi per il passaggio alla sperimentazione clinica", ha detto Massimiliano Mazza, responsabile del progetto per l'IRST.

Il finanziamento servirà adesso a completare la validazione del prodotto cellulare e a predisporre il dossier regolatorio, fino all'avvio di uno studio clinico di fase 1. La sperimentazione coinvolgerà pazienti seguiti a Pisa, mentre le cellule CAR-T saranno prodotte nella Cell Factory dell'IRST di Meldola.

"Questo finanziamento rappresenta un riconoscimento importante per il lavoro svolto negli ultimi anni e dimostra come la collaborazione tra ricerca di base, ricerca traslazionale e attività clinica possa generare innovazione concreta per i pazienti con malattie rare", ha detto Sara Galimberti. "L'obiettivo è offrire una nuova possibilità terapeutica a pazienti che oggi dispongono di opzioni molto limitate, sviluppando una CAR-T interamente accademica prodotta nell'ambito del Servizio sanitario nazionale".

Il progetto avrà una durata di quattro anni e coinvolgerà ematologi, immunologi, biologi molecolari, farmacologi, specialisti delle terapie cellulari e ricercatori clinici. "Il progetto si svilupperà nell'arco di quattro anni e coinvolgerà un team multidisciplinare composto da ematologi, immunologi, biologi molecolari, esperti di terapia cellulare, farmacologi e ricercatori clinici, con l'obiettivo di trasformare una promettente scoperta scientifica in una concreta opportunità terapeutica per pazienti affetti da tumori ematologici rari", ha spiegato Giovanni Martinelli dell'Università di Bologna.

Per Antonino Musolino, direttore scientifico facente funzione dell'IRCCS-IRST Dino Amadori, "CARtoALL rappresenta un investimento strategico per il sistema sanitario italiano: offrirà infatti nuove prospettive terapeutiche ai pazienti e rafforzerà le competenze nazionali nello sviluppo di CAR-T accademiche. Il progetto nasce dal lavoro multidisciplinare dei ricercatori preclinici dell'IRST coordinati da Massimiliano Mazza, e sarà realizzato con il contributo dei responsabili clinici Gerardo Musuraca e Laura Ridolfi, e di Massimiliano Petrini, coordinatore dell'Immuno-Gene Therapy Factory, dove saranno prodotte le cellule CAR-T".

Soddisfazione anche da parte della direttrice generale dell'Aoup Katia Belvedere. "E' una notizia estremamente importante il finanziamento da parte di AIFA per uno studio sulle CAR-T – ha detto – perché condurre sperimentazioni su questi ambiti terapeutici significa percorrere le più innovative frontiere nella lotta ai tumori. Finanziarle equivale a tributare un importante riconoscimento alla ricerca italiana nel settore delle terapie avanzate. Inoltre, ci riempie di orgoglio che i partners di questo studio multicentrico siano tutte istituzioni prestigiose di ricerca e di assistenza integrata con la ricerca, perché è imprescindibile il connubio fra ricerca di base e ricerca clinica traslazionale, al fine di riportare al letto del paziente gli esiti di queste importanti scoperte. Quindi ben vengano queste sinergie della nostra Azienda ospedaliero-universitaria con altri atenei italiani e istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, perché alle cure mediche di elevata specializzazione si sommano le competenze della ricerca scientifica e biomedica più avanzate del nostro Paese".

Sul finanziamento è intervenuto anche il presidente della Regione Toscana Eugenio Giani, che ha sottolineato il ruolo pisano nel progetto: "Lei è la professoressa Sara Galimberti e da Pisa guida una nuova sfida contro leucemie e linfomi T rari. L'AIFA ha finanziato il progetto CARTOALL, che vede l'AOU Pisana capofila nella ricerca di una nuova frontiera delle terapie CAR-T, trattamenti altamente innovativi che utilizzano le cellule del sistema immunitario contro il tumore. Un risultato che conferma il valore della ricerca e della sanità pubblica toscana, orgogliosi delle nostre professioniste e dei nostri professionisti".

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